技术展示
Technical Demonstration
广州译码基因科技有限公司
报名类型: 生物医药健康        项目名称:基于AI引导的基因治疗递送载体筛选技术平台
报名分类
生物医药健康 
公司/团队名称
广州译码基因科技有限公司 
项目名称
基于AI引导的基因治疗递送载体筛选技术平台 
公司/团队简介
广州译码基因科技有限公司(以下简称“译码基因”)是一家新兴的生物科技公司,于2022年8月成立。为清华珠三角研究院与赛业生物集团联合共建的颠覆性技术项目的成果产业化公司,专注于通过人工智能加速基因治疗载体的研发。公司通过自研的人工智能技术,提供定制化的高产量、高侵染性、高组织靶向性等多目标特性的AAV载体,以提高基因治疗药物在AAV载体递送方面的成药性。 译码基因拥有一个面积达1500平方米的研究中心,包括细胞实验室、分子实验室等试验研发场所及办公场所。此外还配备了许多研发设备,如荧光定量PCR仪、层析纯化系统、样品冷冻研磨仪、组合式二氧化碳振荡培养箱、卧式全温振荡培养箱等,全面支持可持续的技术开发与技术服务能力。 研发团队以武汉大学病毒学博士任盛为首,由来国内外名校名企的成员组成,拥有丰富的分子生物学、病毒载体、神经生物学、生物信息学、人工智能等多学科交叉融合的研发经验,硕博以上学历成员占比超过45%,整体研发实力强劲。 目前,译码基因已经完成了技术平台的搭建以及商业合作的签署,具备了极大的商业化潜力。 
技术产品介绍
本项目将人工智能技术和生物学技术交叉融合,开发建立基因治疗载体AAV的高效筛选和设计技术平台。通过深度学习对AAV突变体文库产生的数据进行分析,建立可预测具有特定功能特性的突变体序列的人工智能模型,结合硅基进化算法,筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体。该方法可兼顾高通量与低冗余度实现对AAV的工程升级,文库容量近乎无限,可实现高产量、高侵染性、高组织靶向性等多目标维度的筛选,使目标筛选时间可节省60%—90%。这不仅突破了诺奖级别的定向进化筛选技术的局限性,而且切实加速了以AAV为递送载体的基因治疗药物开发。本项目技术平台的建立,将成为国内首款AI在基因治疗递送载体AAV上的场景应用,将广泛应用于基因治疗市场的AAV载体筛选,为多种遗传性疾病、广大慢性疾病的一次性治愈带来更大的希望。 目前,本项目已完成了AAV2从质粒到病毒,到体内研究整个实验流程,病毒产量和部分组织靶向性数据建模;目前正以筛选特异性靶向神经和肌肉的AAV9衣壳蛋白突变体进行新血清型载体开发,完成高产量、高侵染效率以及组织靶向性验证,并通过非人灵长类体内实验及成药性的验证,最终实现技术方法的产业转化。 
技术产品展示图
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