1.公司简介

上海茵创昕生物科技有限公司成立于2023年2月，是全球最早、国内首家聚焦RNA剪接重写编辑药物研发的企业。依托自身在RNA剪接、二代测序 （NGS)、高通量筛选领域的长期技术积累和科研成果，公司深耕mRNA大片段重写和剪接介导靶向细胞清除技术路线，已逐步形成大数据药物靶点挖掘、高通量靶点验证、高通量RNA药物筛选，药物性能评估和分子设计等技术平台。基于独特药物作用机制（MOA），公司锁定遗传性疾病，恶性肿瘤、细胞衰老引发慢性疾病、慢性感染等诸多领域中的未满足临床需求，提供创新临床解决方案， 致力成为国内乃至全球RNA编辑药物的领航者。公司技术平台适用于全球近90%遗传变异引发疾病的治疗，目前公司主要针对疾病本身或细分领域目前无有效治疗手段（unmet medical needs）及发病率高的重大慢性疾病及发病率较高但无有效治疗手段的罕见疾病等，市场场规模达百亿美元。目前公司针对雷特综合征、肺纤维化等目前尚无治愈手段的临床疾病开展，为患者提供高药效、低毒副作用的临床治疗方案。目前已初步完成首个药物管线的药物hits筛选，预期2026年第一季度获得IND批号。

2.项目简介

深耕mRNA大片段重写编辑及RNA功能重置技术，突破了传统基因治疗限制，可单次实现4000+RNA的重写编辑，为临床大量无治疗药物遗传疾病提供治疗手段，并将基因治疗技术应用从罕见病领域拓展到常见病领域，为大量衰老引起的重大疾病提供长效治疗方案。

3.团队要员简介

朱  钧：创始人、董事长，冷泉港实验室分子生物学博士，哈佛大学基因组学博士后，先后任杜克大学医学院教授，美国国立卫生院(NIH)高通量测序和计算生物中心主任。25年RNA领域科研和转化经验，直接参与全球首个反义核苷酸药物研究，全球二代测序(NGS)核心技术发明人、美国cfDNA器官移植协会标准制定者，发表近百篇SCI论文，累计影响因子超过1200。

任爱国：总经理，军事医学科学院药学硕士，30余年医药企业运营管理经验，带领团队先后研发3个一类化药和多个三类化药，获得IND批件13个，NDA批件5个。

李  焕：融资财务总监，北京科技大学生物化学硕士，十余年融资及知识产权管理经验，主导完成新三板挂牌，并协助企业获得融资5000余万元，政府支持资金1500余万元。